Emofilia A: nelle persone con alto tasso di sanguinamenti per anno, turoctocog alfa ne riduce di oltre il 60% il numero

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Presentata al 56° congresso dell’American Society of Ematology (ASH) una nuova analisi dei dati di fase 3 dello studio Guardian™2 su turoctocog alfa (NovoEight® Novo Nordisk), il fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A1. Dimostra che i pazienti con emofilia A con il più alto tasso di sanguinamenti per anno (ABR) all’inizio del trattamento con turoctocog alfa, presentano la maggiore riduzione col perdurare della cura con il farmaco.

L’analisi post hoc dello studio Guardian™2 ha evidenziato che, con la prosecuzione del trattamento con turoctocog alfa, adulti e adolescenti presentano una riduzione rispettivamente del 69% e 63% nell’ABR, in confronto con il dato misurato durante lo studio Guardian™1. Il programma clinico Guardian™ è uno dei più ampi e completi di sperimentazione clinica pre-registrativa sull’emofilia, con oltre 210 persone con emofilia A grave arruolate. Guardian™1 e Guardian™3 hanno dimostrato l’efficacia di turoctocog alfa nella prevenzione e riduzione dei sanguinamenti nelle persone precedentemente trattate. In queste persone non si sono sviluppati gli anticorpi inibitori2,3, uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva, soprattutto in chi è colpito da emofilia A.

“Questa analisi post hoc indica che i pazienti con un alto tasso di sanguinamenti basale possono beneficiare dalla profilassi con turoctocog alfa tanto quanto i pazienti che presentano un basso ABR”, ha detto la dottoressa Margareth Ozelo, M.D.,Ph.D, ematologo presso il centro di Ematologia IHTC dell’Università di Campinas, San Paolo, Brasile, e lead investigator.

Le reazioni avverse più comuni (≥0.5%) registrate durante lo studio sono state reazioni nel sito d’iniezione, incremento degli enzimi epatici e febbre4.

Turoctocog alfa (NovoEight®)
Turoctocog alfa (NovoEight®) è stato approvato dalla Food and Drug Administration americana (ottobre 2013) e dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) (novembre 2013) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A. Turoctocog alfa è anche approvato in Giappone (gennaio 2014), Australia (gennaio 2014) e Svizzera (febbraio 2014), ed è in corso di registrazione in numerosi altri Paesi.

Guardian™
Il programma clinico Guardian™ è uno dei più ampi e completi programmi di sperimentazione clinica di preregistrazione in emofilia, con più di 210 pazienti con emofilia A severa trattati. Il Guardian™2 è l’estensione del programma clinico.

L’analisi post hoc ha coinvolto 166 pazienti che avevano partecipato al Guardian™2 e al Guardian™1 oppure al Guardian™3. Questi pazienti erano stati in trattamento a seguito di chirurgia fino ad una settimana nel Guardian™1 e Guardian™3 (periodo iniziale) e avevano ricevuto almeno tre mesi di profilassi con turoctocog alfa per un determinato periodo di tempo (1 gennaio 2012 – 30 giugno 2013) durante il Guardian™2.

L’emofilia A
L’emofilia è una malattia cronica, ereditaria che colpisce principalmente i maschi. Nelle persone con emofilia A si registra la mancanza o la disfunzione di una proteina, il fattore VIII, che è essenziale per una corretta coagulazione. Le persone con emofilia A hanno la tendenza a sanguinare più a lungo del normale o ad avere emorragie all’interno di muscoli, articolazioni ed organi interni. Per poter gestire la malattia e fermare il sanguinamento, le persone con emofilia A devono sostituire il fattore VIII mancante tramite iniezione intravenosa del fattore di coagulazione5.

A livello globale si stima che più 400.000 persone siano affette da emofilia6. La malattia è gravemente sottostimata nei Paesi in via di sviluppo. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici7.

Novo Nordisk
Con sede in Danimarca, Novo Nordisk è un gruppo farmaceutico internazionale da novant’anni impegnato nell’innovazione e leader nella cura del diabete. Novo Nordisk è anche leader nel campo della cura dell’emofilia, della terapia con ormone della crescita e della terapia ormonale sostitutiva. Novo Nordisk ha circa 41.000 dipendenti in 75 Paesi e commercializza i suoi prodotti in più di 180 nazioni. Per maggiori informazioni visita novonordisk.com.

a cura della redazione