Emofilia: turoctocog alfa riduce nel lungo periodo i sanguinamenti nelle persone con emofilia A

Presentati al congresso della World Federation of Haemophilia (WFH), la più importante manifestazione internazionale dedicata alle malattie della coagulazione in corso di svolgimento a Melbourne, i risultati preliminari dello studio di fase 3 “Guardian™2” su turoctocog alfa, fattore VIII della coagulazione ricombinante indicato per la profilassi e il trattamento “on demand” dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A 

Presentati i risultati preliminari dello studio di fase 3 “Guardian™2″ su turoctocog alfa (NovoEight®, Novo Nordisk), il primo fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) messo a punto da dieci anni a questa parte e già approvato a fine 2013, sia dalla Food and Drug Administration (FDA) sia dalla European Medicine Agency (EMA), per la profilassi e il trattamento “on demand” dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A. Turoctocog alfa è stato, inoltre, approvato in Giappone e Australia, a gennaio 2014, e in Svizzera a febbraio 2014, ed è in corso di registrazione in numerosi altri paesi.

I risultati dello studio “Guardian™2” dimostrano la riduzione nel lungo periodo dei sanguinamenti nell’impiego in profilassi1. Confermano quanto già evidenziato da altri studi realizzati nell’ambito del programma clinico “Guardian™”, uno dei più ampi e completi di sperimentazione clinica pre-registrativa sull’emofilia, con oltre 210 persone con emofilia A grave arruolate. Comprovano l’efficacia di turoctocog alfa nella profilassi e nel trattamento “on demand” nelle persone precedentemente trattate. In queste persone non si sono sviluppati gli anticorpi inibitori2,3, uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva, soprattutto in chi è colpito da emofilia A.

“Guardian™2” è uno studio internazionale, in aperto, a braccio singolo, che ha coinvolto 188 persone con emofilia A provenienti da 18 paesi, già precedentemente arruolate negli studi “Guardian™1” e “Guardian™3”. A ciascuno è stato somministrato turoctocog alfa sia in profilassi sia nel trattamento al bisogno dei sanguinamenti. I risultati preliminari dimostrano che il tasso complessivo di sanguinamenti (ABR – annual bleeding rate) stimato per un anno nel regime di profilassi con turoctocog alfaè di 1,7 (mediana 3,1) sanguinamenti/paziente/anno, con un intervallo da 1,4 (nei bambini con età 0-5) a 1,9 negli adulti (numero mediano di sanguinamenti/paziente/anno). Inoltre, il regime di profilassi con turoctocog alfa ha portato a diminuzione dell’ABR, cui ha fatto seguito la stabilizzazione a un livello ridotto nell’arco di tempo valutato.  

Margareth Ozelo, Hemocentre, IHTC, dell’Università di Campinas a San Paolo, in Brasile, uno degli autori dello studio “Guardian™2”, ha commentato: “per un medico che cura persone con emofilia A, la disponibilità di un altro fattore VIII è di per sé una grande novità e può portare a importanti miglioramenti tanto nei risultati clinici quanto nella qualità di vita dei propri assistiti. La riduzione degli episodi di sanguinamento è il nostro obiettivo fondamentale perché, oltre a spaventare e preoccupare i pazienti e i loro familiari, possono essere molto dolorosi e, nel lungo periodo, provocare gravi danni alle articolazioni e l’insorgere di malattie reumatiche”.   

Turoctocog alfa è stato messo a punto utilizzando la più avanzata tecnologia di purificazione delle proteine, che permette di offrire alle persone con emofilia A un trattamento affidabile e comodo associato a un buon profilo di sicurezza4. Turoctocog alfa, infatti, può essere conservato a una temperatura di 30˚C per 6 mesi – dando così al paziente libertà di utilizzo dove e quando necessario5,6.  

L’emofilia A

L’emofilia è una malattia cronica ed ereditaria della coagulazione, che colpisce principalmente il sesso maschile. Le persone con emofilia A mancano o hanno un malfunzionamento della proteina fattore VIII, essenziale per la coagulazione del sangue. Queste persone hanno tendenza a sanguinare più a lungo del normale o soffrono di emorragie a livello di muscoli, articolazioni e organi interni. La cura dell’emofilia A si basa sulla terapia sostitutiva, attraverso l’infusione per via endovenosa del fattore VIII della coagulazione.

L’emofilia colpisce circa 420.000 persone nel mondo7, ma in molti paesi la malattia è sottostimata. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici7.

Novo Nordisk e l’emofilia

Oltre a turoctocog alfa, Novo Nordisk ha sviluppato un portfolio completo di molecole volte a migliorare la cura dell’emofilia. I prodotti attualmente disponibili includono: eptacog alfa (NovoSeven®) per il trattamento di emorragie spontanee e per la copertura durante l’intervento chirurgico in pazienti con emofilia e anticorpi inibitori contro il fattore VIII e il fattore IX (emofilia A e B con inibitori); il fattore XIII della coagulazione (NovoThirteen®) per il trattamento di profilassi a lungo termine delle emorragie nei pazienti adulti e pediatrici con deficit congenito della sub-unità A del fattore XIII, una malattia della coagulazione molto rara e grave con limitate possibilità di trattamento. Le molecole in fase di sviluppo clinico includono: N8-GP, messa a punto per permettere un’emivita più lunga e volta a ridurre il carico del trattamento nelle persone con emofilia A; N9-GP, fattore IX ricombinante a lunga durata d’azione per l’emofilia B, destinata a ridurre significativamente i sanguinamenti con un’infusione settimanale.

Con sede in Danimarca, Novo Nordisk è un gruppo farmaceutico internazionale da novant’anni impegnato nell’innovazione e leader nella cura del diabete. Novo Nordisk è anche leader nel campo della cura dell’emofilia, della terapia con ormone della crescita e della terapia ormonale sostitutiva. Novo Nordisk ha circa 38.000 dipendenti in 75 paesi e commercializza i suoi prodotti in più di 180 nazioni. Per maggiori informazioni novonordisk.com.

a cura della redazione